ゾルゲンスマ（一般名：オナセムノゲン アベパルボベク）は、

脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬として知られています。

日本では、2020年5月に保険適用され、

その薬価は1億6707万7222円

と、国内最高額の薬剤となっています。

脊髄性筋萎縮症（SMA）の罹患率

SMAは、脊髄の運動ニューロンが変性し、筋力低下や筋萎縮を引き起こす進行性の疾患です。

日本におけるSMAの発症率は、

10万人に2～3人とされています。

一方、世界的な発症率は地域によって異なりますが、一般的には10万人に1～2人と報告されています

　

　

ゾルゲンスマの薬価

ゾルゲンスマは、SMAの根本原因であるSMN1遺伝子の欠損を補う遺伝子治療薬で、1回の投与で効果が期待できる点が特徴です。

日本での薬価は1億6707万7222円で、これは既存の治療薬「スピンラザ」の価格（約949万円）を基準に、効果の持続性や治療回数の少なさが評価されて設定されました。

なお、患者の自己負担額は高額療養費制度により大幅に軽減されます。

ゾルゲンスマの効果と副作用

ゾルゲンスマは、SMA患者の生命予後や運動機能の改善が期待されています。しかし、投与後には肝機能障害などの副作用が報告されており、適切な管理と定期的な検査が必要とされています。

　

　

　

　

今年も薬価改定のくだらない時期になってきましたが

ダレトクダレソンなのでしょうね。さっさと消費税を一時的にも撤廃すりゃ財布のひももゆるむっちゅーねん。

　

　

　

　

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